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人福氯巴占可及医院一览

人福氯巴占可及医院一览

含valosin蛋白疾病的基因型-表型相关性

含Valosin的蛋白（VCP）是一种AAA+（与多种细胞活性相关的ATP酶）普遍存在的蛋白，参与泛素-蛋白酶体系统的蛋白质降解和细胞同源性调节。

ASO候选药物引进国内，用于治疗ALS渐冻症

安酷生物技术（苏州）有限公司与德国Neurovision Pharma GmbH正式签订License-in协议，独家引进该公司独立研发的反义寡核苷酸候选药物，应用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS渐冻症）这一罕见疾病和纤维化疾病的治疗研究，获得在中国地区（包括香港特别行政区）的开发和商业化权利。

毕井泉：鼓励罕见疾病药物研发，需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策

2022年10月29日，由中国罕见病联盟和中国医药创新促进会主办的“2022年中国罕见病大会”在北京召开。开幕式上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉同志发表讲话并就罕见病药物审批及报销政策提出九大建议。

疗效显著！荣昌生物「泰它西普」完成重症肌无力2期研究

荣昌生物宣布，其创新药泰它西普（研发代号：RC18；商品名：泰爱）治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国2期临床研究已经完成。

我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考

《中国药事》杂志2022 年 10 月第 36 卷第 10 期发布《我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考》一文，文章通过梳理国家药品监督管理局（NMPA）药品附条件批准上市申请审评审批法规政策的实施情况，重点围绕当前法规中的准入条件、准入程序、上市后监管要求等进行综述。

世界儿童日公益广告拍摄招募 | 罕见群演

11月20日是世界儿童日，由联合国发起设立于1954年，旨在增进全世界儿童的凝聚力，提高儿童意识，改善儿童福利。

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月

SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。

泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！已在美国获批!

Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。

罕见病照护成本高昂专家建议纳入长护险保障

罕见病患者的照护负担高昂，却缺乏有效的保障制度支撑。

罕见病救命药氯巴占片上市！全球最低价格！

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业举办全国上市线上发布会。

速递！原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格

10月25日，原启生物宣布美国FDA已授予其自主开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

速递！强生“first-in-class”双抗获FDA加速批准

强生（Johnson & Johnson）集团旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

全球首款BCMA/CD3双抗获FDA批准上市

10月25日，强生集团旗下杨森公司宣布，FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3受体的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）上市

治疗戈谢病！天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定

10月24日，天泽云泰发布新闻稿称，其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定（RPDD）。

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