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又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究！

四川大学华西医院8日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。

黄如方：中国的罕见病问题一定会解决

11月3日，在经济观察报联合蔻德罕见病中心举办的【国药维新】系列沙龙之“追问罕见病”主题沙龙上，蔻德罕见病中心创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方谈到《罕见病目录》的公平性问题和如何让罕见病患者保有所得等话题。

神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药

近日，神济昌华的肌萎缩侧索硬化症（又称渐冻症、ALS）AAV基因治疗药物SNUG01由北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）樊东升教授团队完成IIT研究国内首例受试者给药。

2300万一针的天价药“黄了”？新药加速批准是否该“踩刹车”

一针320万美元，在今年6月获美国FDA加速批准上市4个多月后，10月30日，美国生物制药企业Sarepta Therapeutics宣布，旗下产品Elevidys的临床试验未达到主要终点。

【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究：再证实“独立于复发残疾进展”的重要性

近几年多发性硬化的临床研究越来越多得提示到，与复发相关恶化相比，独立于复发的残疾进展（PIRA）是导致患者残疾累积更为重要的驱动因素。

创新治疗药物兆珂速®在华上市填补原发性轻链型淀粉样变治疗空白

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！

Azafaros前不久宣布，其2期RAINBOW研究招募到首位患者。该临床试验正在巴西和美国进行，将评估两个剂量AZ-3102在GM2神经节苷脂贮积症和尼曼-匹克病C型（NP-C）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事

11月7日，第六届进博会医疗展区有一位平凡而特殊的嘉宾，短肠综合征患儿果果（化名）的妈妈马女士。

“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。

定了！9月9日，短肠综合征疾病关爱日｜“肠肠”久久

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

赛诺菲携全球首个siRNA血友病疗法及庞贝病新一代ERT疗法亮相进博会丨国内资讯

据悉，血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦。作为罕见病中的第一大病种，我国血友病患病率大约在(2.73-3.09)/10万。

11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准

根据处方药使用者费用法案（PDUFA）的预期目标日期，预计11月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对两款罕见病创新药物的批准做出监管决定。

超全！40余种罕见病药品在进博会展出！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS

据《ENDPOINTS NEWS》报道，基因治疗生物技术公司Locanbio的首席执行官吉姆·伯恩斯（Jim Burns）上周在LinkedIn上发布消息称，公司将于今年年底关闭。

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