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210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡

截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法

速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市

9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已申报上市并获得受理。

Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩III期SPR1NT试验

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，由SMN1双等位基因缺失或致病性变异引起。SMN2是SMN1的同源基因，SMN2拷贝数与SMA发作和严重程度相关。

抗CCR4抗体「莫格利珠单抗」在中国获批

今日（10月14日），中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。

先声药业：伊布替尼首仿获批上市

2022年10月11日，先声药业伊布替尼胶囊获得NMPA批准上市，为BTK抑制剂伊布替尼的首仿药。

辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！

近日，跨国制药巨头辉瑞，分别在10月3号和5号，宣布以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司。

115 亿美元引进！默沙东肺动脉高压药关键 III 期临床结果积极

10 月 10 日，默沙东宣布其在研产品 Sotatercept 治疗成人肺动脉高压（PAH）关键 III 期临床研究获得积极顶线结果。

荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定，治疗重症肌无力

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

国内AAV基因治疗竞争格局

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治疗的竞争格局。

BioMarin再战美国市场，FDA接受其AAV基因疗法BLA申请以治疗成人严重性血友病A

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN)在10月12日称FDA接受了该公司的实验性AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec重新提交的生物制剂许可证申请(BLA)，用于治疗成人严重性血友病A。

美国miRecule公司与赛诺菲达成战略合作，加速发现和开发治疗FSHD的RNA疗法

根据2022年10月4日对外宣布的协议条款，赛诺菲在基因药物领域的范围正在扩展到肌肉疾病。

中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目启动

近日，由北京协和医院牵头、全国罕见病诊疗协作网医院共同参与、中国罕见病联盟协助落地的“中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目”启动。

药审改革篇：中国医药“新”势力全速崛起

药品审评审批制度改革在奋进征程中写下了浓墨重彩的一笔。

脊髓性肌萎缩症AAV基因疗法获得临床试验默示许可

10月8日，锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称“GC101注射液”）获得临床试验默示许可（受理号：CXSL2200324），注册分类为1类，临床适应症为“1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）”。

4.8亿元！阿斯利康确认收购这家罕见病药企

近日，阿斯利康及其子公司Alexion Pharmaceuticals（亚力兄制药）同意以每股2.07美元的价格，约6800万美元（约4.84亿元人民币）收购LogicBio Therapeu。

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