GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
研究/数据
2021/05/12
•1期临床研究调查了AZ-3102在健康受试者中的安全性和耐受性、药代动力学和药效学效应；
•AZ-3102最初用于治疗GM1和GM2神经节苷脂贮积症，这是两种罕见的神经遗传性溶酶体贮积障碍；
•公司宣布从主要投资者Forbion获得275万欧元的额外资金，作为A轮融资的延伸。
