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寻找救命之药：千名患儿氯巴占濒临断药背后的困境与努力

广州父亲闵文还在寻药，这是一种叫氯巴占的药品。大多数人或许没有听说过它的名字，但对部分难治的癫痫性脑病患儿而言，它是有效且副作用更小的“救命药”。

肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是由大脑和脊髓运动神经元选择性变性引起的，然而，介导运动神经元死亡的主要细胞死亡途径仍不清楚。

sNDA及NDA双双获批！首款治疗罕见镰状细胞病药物FDA再获新剂型及新适应症

近日，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）通过优先审查通道批准Oxbryta（voxelotor）片剂一项新药补充申请（sNDA），用于治疗4到12岁以下患有镰状细胞病（SCD）的儿童患者。

祝您2022壬寅年“喜乐康宁”！新年春联送给最有爱的您

2021年即将过去，回首不平凡的一年，疫情持续常态化，国际关系风云变幻，爱国热情和民族自豪感高涨，全面脱贫后的共同富裕，大国担当下的人民健康至上，这些都是这一年的关键词。

罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在美欧申请新适应症

2021年11月，美国食品和药物管理局（FDA）受理了Fintepla的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查：用于治疗与LGS相关的癫痫发作。

新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性

不同于斑块型银屑病，GPP 是一种罕见的、可危及生命的嗜中性粒细胞性皮肤病。表现为分布广泛的、疼痛性、无菌性脓疱（非传染性脓疱）发作，对能快速且完全解决 GPP急性发作症状的疗法存在巨大的未尽需求。

诺华多发性硬化治疗药物全欣达®（奥法妥木单抗）在中国获批

2021年12月22日，上海——诺华今日宣布，国家药品监督管理局批准全欣达®（奥法妥木单抗）作为一种皮下给药的剂型，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

联合国第一个关于“应对罕见疾病患者及其家属的挑战”的决议发布

应对罕见病患者及家人面临的挑战

全身型重症肌无力(gMG)新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris在美国进入优先审查

阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）并进行优先审查。

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！

辉瑞（Pfizer）近日公布了一项事后中期分析报告，数据显示：在治疗5年期间，Vyndaqel（tafamidis meglumine）/Vyndamax（tafamidis）为转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者提供了临床显著的生存益处，将全因死亡率降低了41%。

国家医保局：已有40余种罕见病药纳入医保，涉及25种疾病

为破解罕见病患者用药难题，2021年中国罕见病大会于18日在京举行。

罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查

Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。

全省罕见病109种《湖北省罕见病现状调查》发布

随着罕见病医学发展，目前部分罕见病有更新和更有优势的治疗药物，最近，国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。

视网膜色素变性光遗传学疗法获FDA快速通道资格认定

GenSight Biologics是一家专注于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予GS030快速通道资格认定，GS030是将AAV2基因治疗和光遗传学相结合来治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）。

FDA资助11项孤儿药临床试验，包括一家中国企业

前不久，美国食品和药品管理局宣布资助11项临床试验研究，这意味着在未来4年，FDA将投入2500多万美元的资金用于临床试验研究。

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