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年终盘点 | 2021年批准上市的罕见病药物（第一批）

全球已知的罕见病约有7000多种，仅有不到10%的疾病有已经批准的治疗药物或方案。

FDA批准细胞和基因疗法产品

细胞和基因疗法已经成为继抗体药物之后生物医药最热门的产业领域。据FDA统计，近期进入早期临床开发阶段的细胞和基因疗法数目激增，预计每年将接收超过200份IND申请。

国家药监局答南周：氯巴占等急需罕见病药如何入境？

2021年12月9日，南方周末刊发《“贩毒”母亲获释背后：上千患儿用药告急，“救命药”何时特批？》一文，报道了国内数千儿童癫痫症患儿濒临断药，急需从境外购买“氯巴占”药物的故事。

首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！

原发性高草尿酸症1型（PH1）是一种极为罕见的疾病，可影响所有年龄段人群，其特点是草酸生成过多，可导致终末期肾病（ESKD）和其他全身并发症。

着色性干皮病（XP）在《罕见病信息网：罕见病百科》中可以查阅了！

在着色性干皮病关爱中心的努力协调、沟通下，国内罕见病行业门户信息平台——罕见病信息网终于在《罕见病百科》词条栏目中加入了着色性干皮病（ Xeroderma Pigmentosum，英文简称“XP” ）的疾病名录。

骨肉瘤治疗药物获FDA儿科罕见病资格认定

骨肉瘤是一种骨实体瘤，主要发病于青少年。标准治疗包括手术和化疗。对于化疗后转移或复发的患者，预后明显较差。

诺西那生钠为何如此卑微的进医保？罕见病市场还有没有未来？

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）为常染色体隐性遗传。其致病基因SMN1位于 5q13.2，编码运动神经元存活蛋白。

全身型重症肌无力(gMG)3期临床获得成功!

优时比（UCB）近日公布了3期MycarinG研究的阳性顶线结果。该研究正在评估rozanolixizumab与安慰剂治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者的疗效和安全性。

脊髓性肌萎缩症(SMA)：临床分型、治疗策略、市场格局

SMA，即Spinal Muscular Atrophy，是脊髓性肌萎缩症的英文简称，是2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽，直至死亡。

近3年国内罕见病药物获批情况汇总，医保加持粉碎“天价梦”

近年来随着国家药品审评审批制度的改革，以及对罕见病的重视，近三年NMPA批准的罕见病药物数量逐年攀升

等待“毒品”救命的1500个孩子

几千片氯巴占被海关扣下，等待进一步处理，留下一小撮等着救命药的人们陷入断药的绝望和焦虑中。

NIH、FDA联合15家组织加速罕见病基因疗法开发

美国国立卫生研究院（NIH）、美国食品和药物管理局（FDA）、10家制药公司和5家非营利组织联合为3000万美国罕见病患者加速开发基因疗法。

超35亿美元！阿斯利康与Ionis合作开发反义寡核苷酸药物

12月7日，RNA靶向疗法先驱Ionis Pharmaceuticals宣布与阿斯利康达成战略合作协议，以开发和商业化治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen。

《令人心动的offer3》助力 “心脏淀粉样变”患者走出困境

作为一档职场类真人秀，《令人心动的offer3》自开播以来就自带无数流量。尤其是刚刚播出的第四期，心内姐弟与三位随访病人的互动，他们不仅面对着双方沟通的障碍，也面临着一个极具挑战的课题——心脏淀粉样变。

罕见病药品注射用司妥昔单抗上市

国家药监局通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗（英文名:Siltuximab for Injection）的进口注册申请

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