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RGN-259治疗神经营养性角膜病变的3期临床试验的疗效结果
研究/数据
2020/06/22
还就BLA批准的临床设计和试验要求进行了讨论。
首款血友病基因疗法有望今夏获批，还有哪些创新疗法能变革现有治疗模式？
研究/数据
2020/06/22
这些创新疗法，有望减少血友病患者对凝血因子注射的依赖性，甚至可能通过一次治疗，消除他们对凝血因子疗法的需求。下面我们来看一看在今年WFH上创新疗法的最新结果。
Edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症的3期临床试验积极结果公布
研究/数据
2020/06/22
以及DMD男孩患者在这2期临床试验中，Edasalonexent胶囊吞咽研究。3期临床试验的结果预计在2020 第4季度公布。
CCX140治疗局灶节段性肾小球硬化的II期试验数据公布
研究/数据
2020/06/22
相较于对照组，在该研究中施加盲法治疗12周后，CCX140并未显示出对蛋白尿的降低发挥有意义的作用。
市场调研表明，在美国存在约1000-1300名WHIM综合征患者，可能还有800-2400名未确诊患
研究/数据
2020/06/20
市场调研表明，在美国存在约1000-1300名WHIM综合征患者，可能还有800-2400名未确诊患者。
能看罕见病的医生比罕见病还要罕见，诊疗资源如何有效形成闭环？
行业资讯
2020/06/16
由于罕见病患病人群的基数少，许多基层医生缺乏诊断经验，以至出现很多基层临床医生对罕见病认识不足，而由此导致的结果是大部分罕见病患者不得不辗转多次才能确诊，而此时可能已经过了黄金救治期。
只需抽取一管血 红细胞疗法有望治好这些疑难病
研究/数据
2020/06/16
两面凹陷的圆盘，就像一颗颗红色软糖——这是人们看到红细胞显微图像后对它的直观印象。
基因编辑技术治愈三名遗传病患者
研究/数据
2020/06/16
未来仍需对病人进行终生监测
CHMP建议批准预填充注射器TAKHZYRO®预防遗传性血管性水肿发作
研究/数据
2020/06/15
II类变更认证将允许Takeda在今年晚些时候在欧洲开始发行 预填充注射器形式旨在改善使用TAKHZYRO®的HAE患者的用药体验
Nimacimab治疗3种肾病的2期研究IND申请已提交
研究/数据
2020/06/15
Bird Rock公司拥有nimacimab的全球权利，在美国和其他地区拥有包括具有反向激动剂功能的大麻素1受体抗体在内的专利。
罕见病“铜娃娃”救命药停产告急，厂家：两个月内恢复供应
行业资讯
2020/06/15
上报文件已获得批复，最迟不超过两个月原料药就会上市。
BIO 2020年会：业界专家热议加大对罕见病用药开发的有效激励
行业资讯
2020/06/15
在过去几年中，罕见病用药已占FDA每年批准新药数的40-50%。罕见病用药销售额年增长率，约为非罕见病用药的两倍。预计到2024年，全球罕见病用药市场规模将占全球处方药销售额的20%。
调查显示肢端肥大症患者药物可及性问题突出 专家呼吁提升对疾病认知
研究/数据
2020/06/15
专家指出，肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，由于对这一疾病缺乏足够的认识，患者往往通过数年才能辗转确诊。
改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
研究/数据
2020/06/14
接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。
美国罕见病组织为8个罕见病领域共11项研究提供资助
研究/数据
2020/06/11
自1989年该计划启动以来，NORD资助的开发项目中已有两种治疗方法获得FDA批准，并有众多研究结果发表于同行评审的出版物上。
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