bluebird在研基因疗法更新两项临床数据，计划今年递交上市申请
研究/数据
2020/09/01
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是过氧化物酶体功能异常所导致的脂代谢异常疾病，由位于Xq28的ABCD1基因突变所致，突变会影响肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的产生，随后引起极长链脂肪酸（VLCFAs）在肾上腺皮质和脑、脊髓白质的毒性蓄积。
