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全球首次！直接眼内注射基因编辑疗法，获突破性进展

Leber先天性黑朦（LCA）是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网膜疾病。

专家呼吁加速为罕见病患者构建多层次保障体系

5月19日， 2024世界神经纤维瘤病关爱日公益科普交流会在北京举办。

全球13款罕见病药获批！4月清单梳理

罕见病信息网整理了2024 年 4 月全球罕见病药物获批上市清单。据统计，4 月全球获批上市13款罕见病药品，包含血液、免疫、神经系统等多个适应症。

基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症在美申报上市获受理

Rocket Pharmaceuticals是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发综合性和可持续性的基因疗法管线，以治疗存在高度未满足需求的儿童罕见疾病

超10亿美元！赛诺菲引进一款罕见病药品

近日，Fulcrum Therapeutics宣布与赛诺菲就Losmapimod（洛吡莫德）的开发和商业化权益达成授权合作协议。

蔡磊合作开发，「中美瑞康」渐冻症小核酸疗法获批临床

5月15日，中美瑞康宣布公司自主开发的首款针对中枢神经系统疾病的小核酸药物RAG-17获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。

浙江已有至少10家医院开通了罕见病门诊建议收藏！

浙江省开通罕见病门诊的医院

针对百年顽疾“渐冻症”，这款小核酸药物在中国获批临床

2024年5月15日消息，致力于开发突破性小核酸药物的新锐公司——中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其研发的一款小核酸药物RAG-17获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

2024深圳惠民保新增两个罕见病高值自费药品

本年度深圳惠民保拓宽了罕见病高值自费药品保障范围，新增Alagille综合征及高苯丙氨酸血症对应2个高值罕见病自费药品。

已有至少96个罕见病药物纳入国家医保目录！覆盖50种罕见病

“毫不夸张地说，医保，给我们全家带来了生的希望！”一位江西省抚州市的居民激动地说。

这7种罕见的免疫疾病，你知道几种？

正常的免疫系统是人体健康的基本条件，一些疾病（如红斑狼疮，类风湿性关节炎，白塞病，干燥症等）往往与免疫功能失调有关。

渐冻症小分子疗法2b期临床结果积极：延缓疾病进展43%

NeuroSense Therapeutics今日公布了其2b期临床试验PARADIGM的最新分析结果。

一名患者死亡！辉瑞暂停DMD基因疗法的3期给药

2024年5月7日，辉瑞在致杜氏肌营养不良症患者权益组织的一封信中表示，该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的试验性基因疗法2期DAYLIGHT研究中的一名参与者突然死亡，为此，辉瑞暂停了与3期CIFFREO试验交叉部分相关的给药。

TSHA-102 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定

2024 年 5 月 2 日， Taysha 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 TSHA-102 再生医学先进疗法（RMAT）认定。

因患者招募缓慢，辉瑞终止一项III期临床

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公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

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《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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