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美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨

在接受前福克斯新闻记者梅根·凯利（Megyn Kelly）采访时，FDA 局长马蒂·马卡里（Marty Makary）介绍了FDA正在开发针对罕见病疗法的全新审批路径，即使没有来自随机对照临床试验的数据，也可能允许它们获得批准。

刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次

4月22日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次

今日（4月22日），阿斯利康（AstraZeneca）宣布瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期全球软骨发育不全药物研发数据统计

软骨发育不全（ACH）是一种罕见的先天性骨骼发育异常疾病。患者表现为非匀称性身材矮小合并短肢畸形。ACH男性的成人平均身高为130 cm，女性为124 cm。

疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定

近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药

股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定

近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

Lp(a)小核酸药物biotech，断臂求生押注罕见病

新药非坦途，英国老牌核酸药物公司SilenceTherapeutics最近发生重大战略调整。

玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究失败，未达到其双重主要终点

百时美施贵宝(BMS)于4月14日宣布，一项评估Camzyos(mavacamten，玛伐凯泰)用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) II-III级症状性非阻塞性肥厚型心肌病(nHCM)成年患者的3期ODYSSEY-HCM临床试验未达到双重主要终点。

血友病基因疗法的“冰火两重天”：信念获批、MNC护航，辉瑞退出、押注单抗 | 世界血友病日

伴随信念医药基因疗法药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批，中国终于迎来了首款AAV基因替代治疗产品。

晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批

吉利德科学突破性疗法在中国申报临床

4月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，吉利德科学（Gilead Sciences）申报的seladelpar胶囊的临床试验申请获得受理。

赛璟生物新药正式获批上市

近日，成都高新区企业成都赛璟生物医药科技有限公司（以下简称“赛璟生物”）宣布，其研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿3.1类新药，正式获批上市。

天坛罕见神经疾病临床与转化中心成立，计划培养1000位亚专科专业医师

4月12日，由北京天坛医院主办的“2025年神经病学中心年会”在北京举办，会上成立“天坛罕见神经疾病临床与转化中心”，未来将联合科研机构和企业，围绕罕见神经疾病开展攻关。

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