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只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格

2024年6月25日，Ionis Pharmaceuticals宣布，FDA已经接受Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药上市申请（NDA），并授予其优先审查资格，PDUFA日期为2024年12月19日。

优化罕见病注册进口通道，临床急需境外已上市药品审评审批再加速！

2024年6月25日，中国国家药监局发布关于征求《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》意见。公告指出，为加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求，决定进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制，并组织起草了征求意见稿，并向社会公开征求意见。

欧盟首批！罗氏多发性硬化症药物新剂型获批，去年卖出73亿美元

6月25日，罗氏宣布，欧盟委员会已授予Ocrevus（奥瑞利珠单抗注射液）皮下注射剂型（SC）用于治疗复发性多发性硬化症（RMS）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的市场授权。

罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%

2024年6月24日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ALNY）公布了vutrisiran的HELIOS-B 3期研究达到了主要终点和所有次要终点，包括基线tafamidis使用情况、ATTR疾病类型和疾病严重程度。

5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期

近期，针对天使综合征（Angelman syndrome）和1型强直性肌营养不良（DM1）这两种罕见疾病的药物研究取得了显著进展

全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选

近日，美国FDA旨在加速罕见病治疗药开发的试点项目（支持推进罕见病治疗的临床试验Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics，START）已选定了首批参与者

Dravet 综合征基因治疗IND在美获批

Encoded Therapeutics 是一家专注于开发用于严重中枢神经系统（CNS）疾病基因药物的生物技术公司，该公司前不久概述了其主要基因治疗候选药物ETX101的全球发展战略，用于治疗SCN1A+Dravet综合症。

13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》

2024年6月13日，广东省药学会官网发布《超药品说明书用药目录（2024年版）》（下文简称“《目录》”）

36种罕见病药品、27种罕见病广西省实现单列门诊统筹支付！

6月20日，记者从广西壮族自治区医疗保障局获悉，广西将36种适用于门诊治疗的罕见病药品纳入单列门诊统筹支付

首款DMD基因疗法获FDA完全批准！

Elevidys基因疗法的FDA批准范围扩大至4岁及以上携带特定基因突变的DMD患者。

山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开

近日，山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南顺利召开，山东省人大常委会副主任、省工商联主席王随莲出席并致辞。

杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点

经罕见病信息网统计，全球目前已获批上市9款杜氏肌营养不良（DMD）药物。DMD治疗策略包括激素药物、外显子跳跃、小分子药物、基因递送、基因编辑等。

国家药监局副局长黄果：前5月已批准24个罕见病药物上市

6月14日，国务院新闻办公室举行国务院政策例行吹风会，国家卫生健康委、国家医保局、国家疾控局、国家药监局负责人介绍《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》有关情况，并答记者问。

曾造成两名患者死亡，DMD基因疗法III期研究宣布失败

6月12日，辉瑞公司宣布了该公司杜氏肌营养不良症（DMD）AAV9基因疗法PF-06939926（又称fordadistrogene movaparvovec）的III期临床CIFFREO失败消息

Lancet Haematol：我国先天性纯红细胞再生障碍性贫血队列研究助力国际专家共识发布

近日，《The Lancet Haematol》（IF= 24.7分）在线发布了题为“Diagnosis, Treatment, and Surveillance of Diamond-Blackfan Anaemia Syndrome: International Consensus Statement”的专家共识。

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