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蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！

Azafaros前不久宣布，其2期RAINBOW研究招募到首位患者。该临床试验正在巴西和美国进行，将评估两个剂量AZ-3102在GM2神经节苷脂贮积症和尼曼-匹克病C型（NP-C）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事

11月7日，第六届进博会医疗展区有一位平凡而特殊的嘉宾，短肠综合征患儿果果（化名）的妈妈马女士。

“中国罕见病立法探索倡议行动”正式起航！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。

定了！9月9日，短肠综合征疾病关爱日｜“肠肠”久久

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

赛诺菲携全球首个siRNA血友病疗法及庞贝病新一代ERT疗法亮相进博会丨国内资讯

据悉，血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，患者被称为“玻璃人”，因体内天生缺少特定的凝血因子，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦。作为罕见病中的第一大病种，我国血友病患病率大约在(2.73-3.09)/10万。

11月两款罕见病创新药有望获美国食药监局批准

根据处方药使用者费用法案（PDUFA）的预期目标日期，预计11月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对两款罕见病创新药物的批准做出监管决定。

超全！40余种罕见病药品在进博会展出！

党的二十大报告提出“推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。每年进博会期间，医疗器械与医药保健展都是“重头戏”。进博会是世界了解中国、中国了解世界的重要窗口。全球知名跨国企业将带着最新的解决方案、药品和医疗器械到来。

罕见病基因疗法公司宣布关闭！曾致力研究杜氏肌营养不良和ALS

据《ENDPOINTS NEWS》报道，基因治疗生物技术公司Locanbio的首席执行官吉姆·伯恩斯（Jim Burns）上周在LinkedIn上发布消息称，公司将于今年年底关闭。

基因疗法SRP9001治疗杜氏肌萎缩症儿童4年后持续保持肌肉运动功能

最新发布的研究表明，与同期未接受治疗的患儿相比，在接受美国FDA批准的杜氏肌肉萎缩症（DMD）基因疗法SRP-9001治疗4年后，患儿仍然持续保持肌肉运动功能。

首例商品化BCMA CAR-T细胞治疗高龄虚弱复发难治MM患者绝处逢生

以CAR-T为代表的癌症免疫治疗被《Science》评为2013年度“十大科学突破”之首。细胞免疫治疗是继手术、放疗、化疗之后的第四大癌症治疗方法。

INGREZZA胶囊治疗亨廷顿舞蹈病研究，中期数据显示50周持续改善丨柯西国外资讯

Neurocrine Biosciences公司近期公布了正在进行的KINECT-HD2研究的中期成果，该研究旨在评估INGREZZA胶囊作为成人亨廷顿舞蹈病(HD)的长期治疗效果。

赛诺菲多个罕见病创新药亮相进博会

第六届中国国际进口博览会上，赛诺菲六赴进博会，携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗（ERT）药物耐而赞亮相；同时与蔻德罕见病中心联合多位罕见病领域权威专家共同发起“中国罕见病立法保障探索倡议行动”。

多个罕见病药物被录入第三批鼓励仿制药品；阿斯利康押注超5亿美元用于罕见病

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

突发！知名罕见病药企换帅新任CEO曾担任罗氏亚太区负责人

美国时间11月1日，知名罕见病生物技术公司BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布换帅。

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