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2023年FDA批准28个孤儿药，占总数的51%
北京顺义区“两会”召开 区商务局局长透露：将打通罕见病保障渠道，年底前走通业务
索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的新药上市申请获NMPA受理丨罕见病资讯
23个罕见病政策发布，涵盖医保、药物研发、审评审批等多个方面
脑腱性黄瘤症3期研究最新积极数据
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Verge公司宣布启动针对ALS的1b期概念验证研究，以评估VRG50635安全性和耐受性
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简讯 | NGN-401基因疗法获批在英国开展临床试验
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朱坤 | 中国罕见病保障机制：现状、挑战与建议
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7款罕见病药物迎新进展；儿童法布雷基因疗法患者招募中；中国罕见病联盟消化学分会成立
全球首批，一针见效 辉瑞B型血友病基因疗法问世！
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全文发布：毕井泉关于全链条支持生物医药创新的六方面意见
欧盟委员会(EC)批准杜氏肌营养不良症新药Agamree(vamorolone)
Mitapivat有望成为首个非输血依赖性地中海贫血的口服疗法
优时比第二款重症肌无力药物Zilbrysq现已在美国上市
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