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罕见病药物销售额同比激增311%，突破44.56亿美元 | 安进2024财报亮眼
肢带型肌营养不良症基因治疗最新进展
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
为爱而战：这位罕见病患儿父亲说“孩子的健康与未来无法用金钱衡量”
罕见病用药青霉胺片被指“一药难求”
全球最贵细胞疗法Lenmeldy获批上市，售价高达425万美元（折合人民币3070万元）
恒瑞医药子公司首款双靶点黄斑变性AAV基因药物获批临床
信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
亚历山大病ASO药物临床试验完成患者招募
2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
“万分号”大作战：点亮罕见之美，发现生活中的万分之一
赛诺菲“明星小分子”蛋白降解剂新药在中国获批临床
8亿美元净收入！DMD基因疗法Elevidys成绩斐然
报名进行中！2025国际罕见病日中国区宣传周即将启动 ！
好消息！干细胞疗法（IPS HEART） 获 FDA 孤儿药资格，重生肌肉与心肌，为罕见病患者带来新希望！
浙江省人大代表何肖龙：建议开展彩票公益金罕见病专项支持
张如旭教授：ATTR-PN的疾病管理和患者体验优化
家族性乳糜微粒血症综合征新药plozasiran预计今年获批，FDA已接受其新药申请
刚刚！CDE发布一罕见病指导原则，即日施行！
肝豆状核变性基因治疗试验数据发布，疗效显著
2024年发布超47个罕见病有关政策，涉及医疗保障、诊疗服务、药品监管等
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雷特综合征治疗药物NGN-401临床试验调整与进展
北京协和医院院长张抒扬牵头完成国内首例纯合子家族性高胆固醇血症受试者用药
聚焦河北两会 | 郗艳国：关注罕见病儿童 不放弃任何一个小群体
94个获批！2024年上半年全球罕见病药物获批盘点
北京市人大代表胡晓霞：罕见病患者有了更大获益
英国药品和健康产品管理局(MHRA)将批准给予givinostat用于所有6岁及以上DMD患者
8.1亿美元！两款罕见病基因疗法大动作
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
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