近日，Avidity Biosciences公司宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的在研抗体偶联寡核苷酸（Antibody Oligonucleotide Conjugates，AOCs）药物AOC 1001在1/2期临床试验MARINA和开放标签扩展试验MARINA-OLE中的积极结果。结果显示，DM1患者的多个功能终点得到改善，AOC 1001的长期安全性和耐受性良好。

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是进行性肌营养不良中最常见的一类，由于基因缺陷，导致骨骼肌进行性无力萎缩。DMD多在儿童阶段起病，初期运动发育轻度迟滞，逐渐无法行走，晚期累及心肌和呼吸肌，发病率约为16.6~23.6/10万新生活产男婴[1]。

Precision BioSciences是一家先进的基因编辑公司，利用其新型专利ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法，包括基因插入、切除和消除。

昨日，上海本导基因技术有限公司宣布，其BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

国家医保谈判（简称“国谈”），指由医保部门与企业协商谈判，旨在就部分药品达成协议支付标准，并将其纳入国家医保药品目录管理的机制。自2016年以来，在国家医保局的管理下，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。

10月7日，杭州亚运会象棋比赛收官日，在女子个人决赛中，左文静以2比0战胜队友王琳娜，夺得该项目金牌。

武田公司前不久宣布，日本厚生劳动省已批准使用CUVITRU™ [免疫球蛋白皮下注射（人），20%溶液]用于2岁及以上无丙种球蛋白血症或低丙种球素血症的患者，这些疾病的特征是抗体水平非常低或缺乏，并且由原发性免疫缺陷（PID）或继发性免疫缺陷（SID）引起的严重复发感染风险增加。

近日，上海科技大学生命科学与技术学院罗振革团队在 Molecular Therapy 期刊发表了题为：Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice（鞘内递送AAV-NDNF可改善ALS小鼠的疾病进展）的研究论文，该研究报道了一种全新的ALS基因治疗策略。

国家医保谈判（简称“国谈”），指由医保部门与企业协商谈判，旨在就部分药品达成协议支付标准，并将其纳入国家医保药品目录管理的机制。自2016年以来，在国家医保局的管理下，通过谈判纳入临床必需、疗效确切的专利药和独家药品已成为医保目录动态调整的必要环节。

10月9日，Alnylam Pharmaceuticals宣布：美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran（商品名：onpattro）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。

上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”），BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，罗氏（Roche）申报的1类新药forimtamig获得临床试验默示许可，拟开发治疗多发性骨髓瘤。

《罕见病目录》的问世，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。《目录》的动态更新，对于有关疾病而言意味着更多的希望。

10月7日，赛诺菲宣布新一代的酶替代治疗(ERT)药物耐而赞®(注射用艾夫糖苷酶α)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准

迈芮倍® (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）的批准上市。