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6.1亿美元！默沙东收购罕见病制药商Caraway

11月21日，制药巨头默沙东默沙东(MSD)宣布，将以6.1亿美元收购生物技术公司Caraway Therapeutics，潜在对价包括一笔未披露的预付款和或有的里程碑付款。默沙东将在2023年第四季度支付预付款，并计入非美国通用会计准则(Non-GAAP)业绩。

9天，900公里环岛骑行挑战成功，为罕见病患者燃气希望之光

9天，超过900公里，环岛骑行。陈浩昌脱下了西装，换上骑行服，在中国台湾进行了为期9天的环岛骑行。

湖北恩施神经系统疑难罕见病会诊中心成立

11月17日，湖北恩施神经系统疑难罕见病会诊中心在恩施慧宜中西医结合风湿医院成立。中心汇聚了华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院神经内科曹学兵教授、武汉大学中南医院神经内科章军建教授等湖北省内知名神经内科专家。

新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD丨柯西国外资讯

近日，生物技术公司Epic Bio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发中的疗法EPI-321孤儿药资质，用于治疗面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD），这是成人最常见的肌营养不良症。

【NF资讯】基因靶向治疗神经纤维瘤病和神经鞘瘤病：路径临床试验

许多成功的基因靶向治疗方法正在出现，用于治疗各种罕见的疾病。与此同时，目前对神经纤维瘤病1和神经鞘瘤病的治疗选择有限，并不能直接解决基因/蛋白功能的丧失。

刚刚！一地发文，10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗！

临床诊疗，需要根据药物说明书并综合患者实际情况，给予合理科学的用药指导。药物说明书及其适应症申报，遵循严格的循证医学依据，大大提高了用药安全性和有效性。

你能只用吸管呼吸吗？来参与这个挑战吧！

三年前的秋天，因不明原因的高烧，父亲被迫辗转于多个医院。最终，医生给出的诊断是——特发性肺纤维化（IPF）。

国家医保谈判收官！罕见病药物开谈，有谈判代表分享：氛围友好高效！

自11月17日至今，持续4天的医保谈判收官。备受瞩目的罕见病药物谈判，也终于在今天到来。

国家医保谈判启动，20款罕见病药物通过初审名单；中国罕见病研究成果登上国际期刊

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

胡善联：卫生技术评估新进展对我国医保定价的启迪

近日，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）更新了卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）方法手册的内容，包括对最严重的疾病（不仅是终末期生命的条件）的健康效益给予附加权重；采用新的证据处理方法（如真实世界的证据）；

《进行性骨化性纤维发育不良患者社会学调查报告》正式发布

2023年10月20日-24日，以“人民至上，共建共享”为主题的2023年中国罕见病大会在北京召开，来自全国罕见病政策制定、临床诊疗、药物研发、药品保障等线上线下数万名同道和罕见病患者参与会议，共同讨论并制定未来五年罕见病领域发展策略，以期为罕见病防治保障工作提供更全面的支持和指导。

基因编辑迎重大突破！全球首个上市药物，可同时治疗两种罕见病！

昨日，英国药品和保健产品监管机构（MHRA）已Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY™（exa-cel）的有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性地中海贫血（TDT）。

基因疗法正在挑战传统医学实践，距离真正临床应用尚且任重道远

创新基因疗法给遗传性神经肌肉疾病患者带来了前所未有的治愈期望，也给神经科医生的临床实践带来了很多挑战。

罕见病目录已公布两批，业界缘何还在倡议罕见病立法

今年9月，国家卫生健康委等6部门联合发布《第二批罕见病目录》。罕见病进入目录，有助于进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。而除了目录外，业界还在呼吁探索罕见病立法。

用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资

2023年11月13日，一家位于荷兰的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成1.29亿欧元（1.38亿美元）的A轮融资，此轮融资将用于进一步推进其渐冻症（ALS）、亨廷顿症（HD）等神经退行性疾病的抗体疗法的开发。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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