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崇明一名罕见病患者被成功救治！
首个工程B细胞疗法治疗罕见病完成首位患者用药
27种！2024年上半年FDA批准的罕见病药物或新适应症汇总
先天性糖基化障碍药物研究最新结果发布
患者参与药物监管的理论基础
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定；FDA拒批Rocket罕见病基因疗法；高考645分，DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
基因治疗NGLY1缺乏症新进展
2024上半年，中国获批上市的罕见病药
WHO患者参与药物监管的经验
老药新用：恩格列净治疗Fanconi-Bickel综合征的近端肾小管病变
近3亿！这家企业卖出罕见病管线
又一罕见病药品获批！国产药物
基因编辑新征程！突破单次给药限制，体内CRISPR成功重复给药
只需每月一针！持久降血脂，罕见病药物获FDA优先审评资格
优化罕见病注册进口通道，临床急需境外已上市药品审评审批再加速！
欧盟首批！罗氏多发性硬化症药物新剂型获批，去年卖出73亿美元
罕见病药再获成功！Alnylam股价大涨37%
5月全球两款罕见病药物进入临床Ⅲ期
全球首次！START试点项目启动，6家罕见病公司入选
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
13款罕见病药物纳入《超药品说明书用药目录（2024年版）》
36种罕见病药品、27种罕见病 广西省实现单列门诊统筹支付！
首款DMD基因疗法获FDA完全批准！
山东罕见病立法与医保政策研讨会在济南召开
杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点
国家药监局副局长黄果：前5月已批准24个罕见病药物上市
曾造成两名患者死亡，DMD基因疗法III期研究宣布失败
Lancet Haematol：我国先天性纯红细胞再生障碍性贫血队列研究助力国际专家共识发布
《罕见病DCT指导原则》充分体现ICH E6R3重要GCP理念
91%患者仍存活！罗氏口服疗法「利司扑兰」5年治疗数据出炉
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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