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针对亨廷顿舞蹈病的SKY-0515在Ⅰ期临床试验中取得了积极顶线结果
先天性鱼鳞病药物3期试验最新数据发布
Apitegromab在2型和3型脊髓性肌萎缩症患者中的安全性和有效性：2期TOPAZ研究
恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药
股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗药物维托拉生落地瑞金海南医院
8月，两款罕见病新药有望获FDA批准
康霖生物β地贫基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定
治疗多发性骨髓瘤，强生BCMA×CD3双抗在中国获批
国内首篇卡谷氨酸临床研究报告重磅发布！儿童罕见病研究新进展
FDA已接受Tiziana针对多发性硬化新疗法的快速通道指定申请
上周，两款罕见病新药在中国获批！
深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定
血友病迎来“长效VIII因子”产品；上海儿童医学中心完成两个罕见病药物受试者给药；儿童血液病宣传日活动报名中 | 壹周罕见药闻
美国患者参与药物监管体系建设
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上海市罕见病防治基金会召开第二届理事会第十次全体会议
诚征书稿 | 瑞鸥公益基金会与浙江大学出版社合作出版罕见病系列图书
AAV基因治疗新锐完成超12亿元B轮融资
携手“国家队”，罕见病诊疗、教学、转化研究翻开新篇章！
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药
推动罕见病药品保障先行区建设，北京多部委联合制定方案！
最快30天启动临床，国家药监局同意在北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点
云南将5种罕见病纳入医保门诊特殊病管理
上海市人民政府办公厅关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见
国家药监局审议通过《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》
助力儿科罕见病新药研发——芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症药物临床试验完成首例给药
655万！美国RTW慈善基金会资助6项超罕见病基因治疗项目
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