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诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函

5月4日，诺和诺德在2023Q1财报中透露，已于4月24日收到FDA就concizumab用于预防治疗伴抑制物的A型和B型血友病的生物制品许可申请（BLA）发出的完整回复函（CRL）。

齐鲁制药吉非替尼片在美独家首仿上市

4月28日，据药融云数据库显示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）的基因治疗产品“VGM-R02b”新药临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300294）。

科学家揭示了GPR41是肺纤维化的潜在治疗靶点

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性破坏性疾病，近一半的患者会在3-3.5年内死亡。

基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症

近日，美国FDA授予一次性基因疗法RGX-202快速通道资格(FTD)，用于杜氏肌营养不良症的治疗。

神经和肌肉不合拍，会导致什么罕见病？

此时此刻，你应该正单手握着手机在阅读这篇文章，我们已经太习惯这样的操作，而意识不到一个问题：我们的神经和肌肉是如何配合我们的手臂来持握住手机的？

全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖，由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作

深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（禾沐基因，华大基因旗下）与中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院（解放军九二三医院）合作于2023年2月10日启动的项目 “编码人α-珠蛋白慢病毒转导的自体干祖细胞注射液（HGI-002）治疗输血依赖型α-地中海贫血的安全性和有效性评价临床研究”的首例患者成功脱离输血依赖。

一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症

近日，美国FDA授予一次性基因疗法RGX-202快速通道资格(FTD)，用于杜氏肌营养不良症的治疗。

硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择

在抗核抗体（ANA）呈阳性的免疫性血小板减少症（ITP）患者中，一线硫唑嘌呤加泼尼松治疗比单纯使用泼尼松有更好的血液学反应和无复发持续时间。联合治疗导致的不良事件也可接受。

罕见病数据的共享利用和隐私保护

随着医学研究和大数据科学的交叉融合发展，健康数据和医疗数据在医学与临床研究中发挥着越来越重要的作用，尤其是在未知疾病的研究和患者基数较低的疾病研究中，健康和医疗数据的共享会对临床医学专业了解和攻克这种疾病至关重要。医疗数据共享背后的基本原则是，医学行业应尽可能多的汇集健康和医疗数据，以便从中获得最大利益。

全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！

Yoni Silverman自出生以来就不太寻常。首先是扳机指，表现为中指绞锁在一个弯曲的位置无法伸直。

天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理

今日，据CDE官网公示，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）的基因治疗产品“VGM-R02b”新药临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2300294）。

总反应率高达100%！ NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力

2023 年 4 月 26 日，Nexcella宣布，子公司Immix Biopharma（“ImmixBio”）用于治疗复发或难治性轻链型(AL)淀粉样变性和多发性骨髓瘤患者的细胞疗法 NXC-201 ，在正在进行的1b/2期NEXICART-1 (NCT04720313) 试验中获得新的积极临床数据。

蓝鸟生物镰状细胞病（SCD）基因疗法Lovo-cel向FDA递交上市申请

4月24日，蓝鸟生物宣布向美国食品药品管理局（FDA）提交lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel)基因疗法治疗12岁及以上有血管闭塞性事件（VOE）病史的镰状细胞病（SCD）患者生物许可证申请（BLA）。

全球首例！北京协和联手东莞春富，成功治愈LPI罕见病儿童

近日，北京协和医院报道了一个协和医院儿科联手南方春富（儿童）血液病研究院为罕见免疫缺陷疾病儿童提供全新的治疗方案的病例，这是全球首例通过异基因造血干细胞移植，成功治疗赖氨酸尿蛋白不耐受症合并系统性红斑狼疮的病例。

渐冻症新药！首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法获批上市

4月25日，渤健/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。

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