3月24日，赛诺菲和再生元联合宣布，双方合作开发的度普利尤单抗（商品名：达必妥）已在日本获得生产和销售许可，获批用于治疗成人中重度大疱性类天疱疮（BP），成为首个针对该病症获批上市的靶向药物，填补了这一罕见自身免疫性皮肤病靶向治疗的空白。

上周，100多位受黏多糖贮积症（MPS）影响的倡导者、家庭和照护者在美国食品药品监督管理局（FDA）门外举行了一场葬礼。他们身穿黑衣，抬着一口棺材，以庄严的仪式哀悼那些因等待太久而逝去的孩子。这场活动旨在向国会和FDA发出强烈呼吁：停止将科学证实安全有效的疗法卷入政治博弈，立即采取行动拯救生命。

3月24日，生物技术公司Immutrin宣布成功完成6500万英镑（约6亿人民币）A轮融资。所得资金将主要用于推进核心资产转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的临床概念验证研究。

近日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 venglustat突破性疗法认定，用于治疗 3 型戈谢病（GD3）的神经系统症状。

第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）将于6月25-27日在上海举办。Hope for Rare Science Conference（HRSC）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。目前已成功举办两届，第三届大会正在紧锣密鼓的筹备阶段，特此开设“HRSC大咖荟”栏目，将本届大会的演讲嘉宾陆续介绍给大家。

“315” 当天，罕研社发布了一篇医学领域学术造假的文章，读者达1.4万+，看来大家对医学领域学术造假十分关注。今天，再为大家带来一篇“一本加拿大医学期刊一直发表虚构的临床病例报告（Case Report），却将其当作真实病例呈现” 的学术造假的报道。

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

对于 Dravet 综合征患儿家庭而言，频繁的癫痫发作、不可逆的神经发育倒退，往往是压在心头的巨石。现有治疗手段仅能勉强控制症状，却无法阻挡疾病对孩子大脑的持续伤害。

3 月 19 日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子 FGFR2/3 抑制剂 ABSK061，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。

3月19日，信念医药集团宣布，其研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）已成功获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。

中国上海，2026年3月19日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-H803注射液的注册临床研究（CTR20233400）由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头顺利完成Ⅲ期确证性研究的首例受试者给药。

近日，石药集团旗下用于治疗纤维化性间质性肺疾病的核心产品——乙磺酸尼达尼布软胶囊（商品名：伊络达®）于阿里健康首发。该药自2022年上市以来，凭借与原研药一致的生物等效性和价格优势，已成为国内抗纤维化治疗的重要力量。此次登陆阿里健康，是其上市后首次拓展至院外电商渠道。

当地时间 3 月 19 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国 FDA 已批准利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出，这是首个在美国获批治疗该适应症的药物， 代表着 PBC 瘙痒治疗领域的一个重要里程碑。

3 月 13 日，诺华（Novartis）宣布，司库奇尤单抗获美国 FDA 批准，用于治疗 12 岁及以上中重度化脓性汗腺炎（HS）儿科患者。

3月12日，Inovio正式宣布启动新一轮人员与组织架构全面优化，此次调整核心目标极为明确：裁撤所有不直接支持核心罕见病候选药物INO-3107在美国获批上市的相关岗位，同步全面调整研发管线优先级，将公司全部核心资金、人力与技术资源集中倾斜至该款药物，全力冲刺上市审批关键节点。