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国产罕见病药物在中国获批上市，填补空白

2024年11月27日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，华东医药IL-1拮抗剂注射用利纳西普（商品名：炎朵）已正式获批。

医保新增13个罕见病用药（附支付标准）！平均降价63%

2024年11月28日，国家医保局召开《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》新闻发布会，介绍国家医保药品目录调整有关情况，并答媒体提问。

超100亿美元！两公司联手开发数十款罕见病药物

2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，Sarepta将获得多达13个管线项目的权利，其中包括4个已经进入临床阶段和2款临床前管线的项目，这些项目主要关注罕见疾病。

股价大跌！基因治疗雷特综合征停止高剂量研究

近日，Neurogene宣布其雷特综合征（Rett综合征）基因治疗项目NGN-401使得参与者出现并发症

降低患者死亡和心血管事件风险，FDA接受罕见病RNAi疗法监管申请

11月26日，Alnylam Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：ALNY）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受该公司针对vutrisiran的补充新药申请（sNDA），vutrisiran是一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的研究性RNAi治疗剂。

医保谈判预计本周四出结果，花落谁家？

国家医保局将于11月28日上午10时在国家医保局召开2024年国家医保药品目录调整新闻发布会，介绍有关情况，并回答记者提问。

FDA批准罕见病药物！曾被誉为2024最受期待药物

11月23日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准旗下Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

FDA批准新型心脏病药物！有望与辉瑞、Alynlam争夺近百亿美元市场

近期，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准旗下Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。

2款罕见病药物获孤儿药认定；5款临床试验公布新进展；4个行业会议召开 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

该医院携手成长天使基金，提升罕见病患儿救治水平

11月17日，在青大附院建院126周年之际，为进一步提升儿童青少年健康水平，青大附院成功举行中国红十字基金会成长天使基金合作医院揭牌仪式暨儿童生长发育多学科联合义诊，成为青岛市首家中国红十字基金会成长天使基金合作医院。

款针对C型尼曼匹克病的MIPLYFFA(arimoclomol)疗法获FDA批准上市

Zevra Therapeutics公司于2024年11月21日宣布，美国FDA批准的首个用于治疗C型尼曼匹克病(NPC)的药物 MIPLYFFA(arimoclomol) 现已在美国上市销售。

当罕见被看见 —— 普华永道守护乡村患儿共迎希望

为了帮助这些勇敢的罕见病患儿，并为其家庭减轻负担，在普华永道的资助下，北京普华永道中天公益基金会（以下简称“基金会”）发起“乡村罕见病婴幼儿家庭济困项目”，通过为罕见病患儿家庭提供资金援助，帮助缓解治疗过程中的现实难题。

DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验

Genethon日前公布了在研基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。

诺华11亿美元收购Kate Therapeutics，基因治疗领域再掀并购浪潮

2024年11月，诺华（Novartis）宣布以最高11亿美元的价格收购基因治疗公司Kate Therapeutics，这一交易包括5亿美元的预付款及最高6亿美元的里程碑付款。此举不仅反映出诺华对基因治疗领域的雄心，还为整个医药行业提供了新的增长动力。

嗜酸性粒细胞性食管炎药物在欧盟获得批准

近日，欧洲药品管理局(EMA)宣布批准Dupixent(dupilumab，度普利尤单抗)，用于治疗一岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)。

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