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全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立
潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市
伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者
美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨
刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次
全球7721个！罕见病在研药物再创历史新高
售价2250万，罕见病细胞基因疗法获批上市
21种疾病，73个药！罕见病超药品说明书用药专家共识发布
从跟跑到领跑，我国自主研发的两款药物获FDA孤儿药资格
罕见病药获批！16年等待终破局，全球50国疗效验证
2025第十四届中国罕见病高峰论坛报名通道开启 | 汉卫罕见 共筑希望
中国器审：对罕见病医疗器械优先审批
国家重磅发文，加大罕见病药品和医疗器械引进力度
刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次
一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计
疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定
11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻
2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药
股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定
玛伐凯泰治疗非梗阻性肥厚型心肌病3期研究失败，未达到其双重主要终点
血友病基因疗法的“冰火两重天”：信念获批、MNC护航，辉瑞退出、押注单抗 | 世界血友病日
晚发性庞贝病RNA疗法IND在美获批
吉利德科学突破性疗法在中国申报临床
赛璟生物新药正式获批上市
天坛罕见神经疾病临床与转化中心成立，计划培养1000位亚专科专业医师
26种罕见病33款药物获批 | 2025Q1全球数据
罕见病药迎国内首仿，争夺25亿元大市场
12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻
国内唯一！罕见病新药上市，疗效显著，日服量较欧美患者减半
神济昌华SNUG01在北京大学第三医院完成多中心临床研究（IIT-02）首例受试者给药
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