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9个罕见病迎新进展；罕见病基因疗法定价公布，一次性治疗，价格超百万；江苏罕见病救助项目开放申请｜ 壹周罕见药闻
尚未建立完善的血友病早筛机制，须提升社会整体意识 | 血友病患者旅程连载一
DMD疗法获 FDA 突破性疗法资格认定，数据史无前例
暴跌77%，一款罕见病溶瘤病毒基因疗法被拒绝批准！
本土罕见病基因疗法300万，美国同效药2500万！中国力量改写基因疗法天价规则！
罕见病药品在全国8城同时开出处方 计划今年参与国谈
进医疗机构、临时进口……多途径规范特医食品临床使用
FDA 六月批准四款罕见病新药，多疾病迎首款疗法
罕见病新药在华上市申请获受理，每月仅需给药一次！
又一例死亡！2300万天价基因疗法又出事，FDA叫停售却遭药企拒绝
天使综合征小核酸药物临床结果发布，登上Nature Medicine
6个罕见病迎新进展； 罕见病基因检测公益项目申请中；中国首个聚焦血友病的患者旅程发布｜ 壹周罕见药闻
资助2000万美元治疗儿童超罕病，诺奖得主押注CRISPR基因编辑 扎克伯格也参与了
中国首个聚焦血友病的患者旅程发布 覆盖血友病“患者旅程”八个阶段 构建疾病管理多维干预模型
全球首例！深圳湾实验室联合研发非病毒载体基因疗法治疗DMD进入临床
黑框警告、裁员500人！Sarepta的研发重心转向siRNA
乐城又一款进口特医食品正式获批，惠及这类患者→
阿斯利康390亿美元收购而来，罕见病药物未达终点
原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar获欧盟有条件上市许可
2025下半年，FDA有望批准的10款重磅新药
近4000万美元！国内一细胞治疗公司完成B轮融资
诺华基因治疗药物在中国拟纳入优先审评
诺华60亿美元王牌罕见病药，III期研究失败！
390亿美元收购而来，罕见病药物未达终点
砍掉基因疗法，裁员500人！罕见病药企转攻 siRNA，股价反涨30%
1400万一针！重磅罕见病基因疗法拟纳入优先审评
不区分基因型！首个光遗传学AAV基因疗法有望上市，针对罕见病
销售额峰值可达30亿美元！罕见病药物3期临床成功
国内首个！罕见病眼科基因疗法即将申报上市
中国首个体内碱基编辑疗法YOLT-101获国家药监局临床试验批准，用于治疗家族性高胆固醇血症
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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